اختراقات طبية في 2023 تمنح الأمل للمرضى
شهد عام 2023 الذي يقترب من الرحيل، ظهور العديد من الاكتشافات المثيرة للاهتمام والرائدة، التي كان بعضها ملحوظا بشكل خاص، لتأثيرها المحتمل على الصحة والطب.
إتاحة أول علاج جيني قائم على تقنية “كريسبر”
تمت الموافقة على أول علاج جيني قائم على تقنية “كريسبر” في العالم، من قبل هيئات تنظيم الأدوية في بريطانيا في 16 نوفمبر، وبأمريكا في 8 ديسمبر، وهو يعالج مرض الخلايا المنجلية و”الثلاسيميا بيتا، وهي اضطرابات وراثية تؤثر على خلايا الدم الحمراء.
ويتميز الهيموجلوبين الموجود في خلايا الدم الحمراء، بأنه يحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم، وتؤدي الأخطاء في جيناته إلى تكوين خلايا دم حمراء هشة تسبب نقص الأكسجين في الجسم، وهي حالة تعرف باسم “فقر الدم”، كما يعاني المرضى المصابين بمرض الخلايا المنجلية من الالتهابات والألم الشديد، عندما تشكل الخلايا المنجلية جلطات وتعيق تدفق الدم، بينما يجب على المرضى المصابين بـ”الثلاسيميا بيتا” أن يحصلوا على نقل دم كل 3 إلى 4 أسابيع.
ويعمل العلاج الجيني المعتمد حديثا، والمسمى “CASGEVY”، على تصحيح جينات الهيموجلوبين المعيبة في الخلايا الجذعية لنخاع العظم لدى المريض، لكي تتمكن من إنتاج الهيموجلوبين بشكل فعّال، إذ يتم جمع الخلايا الجذعية للمريض من نخاع العظم، وتحريرها في المختبر، ومن ثم غرسها مرة أخرى في المريض.
ويمكن لعلاج واحد، أن يعالج بعض المرضى مدى الحياة.
